Badania kliniczne w Polsce

Już niebawem powinien zakończyć się proces legislacyjny długo oczekiwanej Ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Nowa regulacja ma dostosować polskie prawo do regulacji unijnych, ale przede wszystkim ma uporządkować rynek badań klinicznych w naszym kraju, uczynić go atrakcyjnym dla podmiotów niekomercyjnych i komercyjnych, a jednocześnie bezpieczniejszym i bardziej dostępnym dla pacjentów. Projekt ustawy przewiduje rozwiązania zwiększające konkurencyjność Polski jako miejsca prowadzenia badań klinicznych poprzez wdrożenie przejrzystych regulacji prawnych umożliwiających stosowanie europejskich standardów oraz wprowadzenie dodatkowych ułatwień i mechanizmów zachęcających do prowadzenia badań klinicznych. W projekcie określono dodatkowe mechanizmy wsparcia badań klinicznych, przygotowano nową definicję niekomercyjnych badań klinicznych czy nowy system oceny etycznej wniosku o pozwolenie na badanie. Projekt ustawy zakłada również powstanie Funduszu Ochrony Uczestników Badań Klinicznych oraz precyzuje regulacje dotyczące odpowiedzialności badacza i sponsora oraz finansowania świadczeń przez sponsora i NFZ. Projekt przewiduje ponadto powołanie Naczelnej Komisji Bioetycznej przy Agencji Badań Medycznych. Jednocześnie, ze względów organizacyjnych nie jest możliwe, aby ten organ opiniował wszystkie wnioski, dlatego będą one recenzowane również przez komisje bioetyczne, które przejdą proces akredytacji. Jako organ kompetentny, zaangażowany w ocenę wniosku o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego wskazano natomiast Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL).

Nowością ma być także system ubezpieczeń badań klinicznych oparty na Funduszu gwarancyjnym oraz ubezpieczeniu OC badacza i sponsora. Choć wg projektu na sponsorów nałożone zostaną dodatkowe obciążenia związane z partycypacją w funduszu, koszty prowadzenia badań mają się zmniejszyć, m.in. poprzez obniżenie minimalnej sumy gwarancyjnej ubezpieczenia OC. Obecnie, bez względu na rodzaj badania, koszty polis, sięgają nawet kilkuset tysięcy złotych. Projekt zakłada ponadto, że do rozpatrywania konkretnych roszczeń pacjentów, każdorazowo powoływana przez Prezesa Funduszu będzie komisja składająca się m.in. z ekspertów medycznych i prawników, która orzekałaby o zasadności wypłaty ewentualnego świadczenia dla pacjenta, jeżeli istnieje prawdopodobieństwo związku szkody z badaniem bez względu na winę. Fundusz zasilany miałby być głównie przez składki płacone przez sponsorów badania klinicznego.

Projekt ustawy przewiduje, że sprawy rozpatrywane będą w ciągu maksymalnie czterech miesięcy, co znaczne przyspieszy uzyskiwanie pieniędzy z tytułu roszczeń i zwiększy poczucie bezpieczeństwa pacjentów. Kolejną, ważną z punktu widzenia pacjentów zmianą jest zapewnienie Agencji Badań Medycznych dostępu do centralnej ewidencji badań prowadzonej przez URPL. Dzięki temu możliwe będzie uruchomienie powszechnie dostępnej bazy badań klinicznych, z której pacjenci będą mogli czerpać informacje o prowadzonych badaniach.

Czym jest badanie kliniczne?

Każdy lek, aby mógł zostać dopuszczony do sprzedaży, musi przejść badania kliniczne. Ich celem jest sprawdzenie, czy dana substancja, która znajdzie się w leku, jest skuteczna i bezpieczna, gdy jest stosowana przez pacjentów chorujących na daną chorobę i czy jest lepsza od już wdrożonych terapii, na przykład przez porównanie jej działania z innymi terapiami i lekami już dostępnymi dla pacjentów. Badania kliniczne przeprowadza się dopiero po uzyskaniu pozwolenia od organu regulacyjnego i pozytywnej opinii od komisji bioetycznej. Badania nowych leków prowadzone są na zlecenie firm farmaceutycznych i dostarczają producentom leków odpowiedź na pytanie o skuteczność i bezpieczeństwo stosowania nowego leku w porównaniu do istniejącej terapii lub w porównaniu z placebo. Badania niekomercyjne prowadzone są przede wszystkim przez uczelnie wyższe, instytuty badawcze, stowarzyszenia i fundacje. Każdy lek, aby mógł zostać dopuszczony do sprzedaży i stosowania dla pacjentów musi przejść badania kliniczne. W kolejnych fazach badań klinicznych ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo oraz ustala optymalną dawkę leku badanego.  Badania kliniczne mogą również służyć sprawdzeniu nowych metod zapobiegania chorobom oraz są gwarancją rozwoju farmacji i medycyny. 

Rodzaje badań klinicznych

W zależności od celu badania klinicznego możemy je podzielić na:

• komercyjne
• niekomercyjne

Jeśli dane uzyskane w trakcie badania będą wykorzystane w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego lub wyrobu medycznego, dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu lub w celach marketingowych, określa się je jako komercyjne badania kliniczne. Najczęściej prowadzone są przez firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne.

Celem niekomercyjnych badań klinicznych jest poszerzanie wiedzy i rozwój praktyki klinicznej. Nie służą one osiąganiu zysku, ale koncentrują się głównie na analizie skuteczności i bezpieczeństwa leków będących już na rynku. Planowane są przeważnie w kluczowych dziedzinach terapeutycznych, ale dotyczą także chorób rzadkich, gdzie poszukiwane są nowe metody leczenia. Prowadzone są przede wszystkim przez uczelnie wyższe, instytuty badawcze, stowarzyszenia i fundacje. Często efektem prowadzenia niekomercyjnych badań klinicznych jest poprawa standardów leczenia i wprowadzenie innowacyjnych rozwiązań istotnych społecznie problemów zdrowotnych. Dlatego prowadzenie tego typu badań jest bardzo istotne dla systemu ochrony zdrowia. Zarówno komercyjne jak i niekomercyjne badania kliniczne w zależności od jednostki terapeutycznej, fazy badania czy celu mogą dotyczyć projektów jednośrodkowych, jak i wieloośrodkowych, krajowych albo badań międzynarodowych. W pojedynczym badaniu może uczestniczyć kilkunastu pacjentów lub mogą być przeprowadzone na dużej liczbie chorych albo na zdrowych ochotnikach.

Wymagania, co do jakości uzyskiwanych danych klinicznych są takie same dla badań komercyjnych i niekomercyjnych. Dlatego dokumentacja i procedury są podobne dla obu typów badań. Można je prowadzić po uzyskaniu pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej oraz zgody Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPLWMiPB). Zarówno komercyjne, jak i niekomercyjne badanie kliniczne może podlegać inspekcji Urzędu Rejestracji.

Aktualnie Polska nie należy do państw przodujących w prowadzeniu niekomercyjnych badań klinicznych. Badania te u nas stanowią mniej niż 5% całkowitej liczby zarejestrowanych badań klinicznych. W Unii Europejskiej odsetek badań niekomercyjnych w niektórych krajach sięga nawet 40% wszystkich prowadzonych badań klinicznych. Tę sytuację próbuje zmienić Agencja Badań Medycznych, której jednym z celów jest rozwój niekomercyjnych badań klinicznych w naszym kraju.

Pacjent w badaniach klinicznych

Pacjent może uzyskać informacje o prowadzonych badaniach klinicznych z różnych źródeł. Są nimi często ośrodki badawcze i lekarze prowadzący. Zdarza się jednak, że pacjent poszukuje informacji o prowadzonych badaniach w Internecie – tu z pomocą przychodzą portale internetowe oraz publicznie dostępne bazy, zawierające informacje o prowadzonych badaniach klinicznych.

Warunkiem przystąpienia do badania klinicznego jest wyrażenie przez pacjenta zgody na udział w badaniu, jest to tzw.: świadoma zgoda na udział w badaniu klinicznym.

Udzielenie świadomej zgody to proces, podczas którego potencjalny uczestnik badania dowiaduje się wszystkiego o badaniu, a następnie dobrowolnie podejmuje decyzję o wzięciu w nim udziału. Osoba potwierdzająca swój udział musi zostać poinformowana o wszystkich aspektach badania, które są istotne przy podjęciu decyzji o uczestnictwie. Przed podjęciem decyzji o udziale w badaniu pacjent ma prawo zadawać pytania i uzyskać od lekarza wyczerpujące odpowiedzi i wyjaśnienia.

Zgoda na udział w badaniu klinicznym składana jest w jest w formie pisemnej na tzw. formularzu świadomej zgody. Pacjent w trakcie omawiania badania klinicznego z lekarzem prowadzącym otrzymuje stosowne dokumenty: Informacje o badaniu klinicznym, opisującą w szczegółach cel oraz przebieg badania klinicznego oraz Formularz świadomej zgody.  Aby zgoda została wyrażona poprawnie, formularz świadomej zgody powinien być osobiście podpisany i datowany przed faktycznym rozpoczęciem uczestnictwa w badaniu przez osobę mającą uczestniczyć w badaniu lub jej prawnego przedstawiciela oraz przez lekarza prowadzącego rozmowę na temat zgody na udział w badaniu. Jeżeli świadoma zgoda, nie może być złożona na piśmie, za równoważną uznaje się zgodę wyrażoną ustnie w obecności co najmniej dwóch świadków. W przypadku osoby małoletniej wymagania prawne opisujące sposób uzyskiwania świadomej zgody regulowane są odrębnymi przepisami – art. 25 Ustawy z dn. 5 grudnia 1996 r. o zawodzie lekarza i lekarza dentysty – zgodnie z którymi niezbędna jest pisemna zgoda przedstawiciela ustawowego dziecka. Pacjent, podpisując formularz świadomej zgody podejmuje dobrowolną, przemyślaną i świadomą decyzję na udział w badaniu klinicznym. Oświadczenie to zawiera również informację, że zostało złożone po otrzymaniu odpowiednich informacji dotyczących istoty, znaczenia, skutków i ryzyka związanego z badaniem klinicznym. Informacja przedstawiana pacjentowi podlega ocenie przez niezależną komisję bioetyczną, między innymi, pod kątem możliwości zrozumienia jej przez pacjenta. Wszelkie zmiany w dokumencie potwierdzającym wyrażenie świadomej zgody lub w innych dokumentach zawierających informacje przeznaczone dla uczestników badania klinicznego muszą zostać ponownie zgłoszone do komisji bioetycznej.

Materiał powstał w oparciu o informacje zawarte w portalu https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/

Igor Grzesiak – Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej

Projekt „Sieć dla zdrowia” jest realizowany z dotacji programu Aktywni Obywatele – Fundusz Krajowy finansowanego przez Islandię, Liechtenstein i Norwegię w ramach Funduszy EOG.