Nierówności w hematoonkologii. Los pacjentów z chłoniakiem

Nie wszystkie choroby – szczególnie już w początkowej fazie – dają wyraźne, charakterystyczne objawy, które skłaniają pacjentów do wizyty u lekarza i pozwalają rozpoznać chorobę w jej wczesnym stadium. Niestety, podobnie jest w przypadku części nowotworów krwi, które mogą być mylone z innymi dolegliwościami – w przypadku osób starszych, często z innym chorobami przewlekłymi. Tak podstępny jest chłoniak z komórek płaszcza.

Chłoniak z komórek płaszcza (MCL, ang. Mantle Cell Lymphoma) to nowotworowa choroba układu chłonnego, rocznie rozpoznawana w Polsce u ok. 300 chorych, głównie w wieku 67-70 lat. Niestety przebieg jest agresywny, często dochodzi do nawrotów, okresy remisji, czyli cofnięcia objawów choroby, stają się coraz krótsze, a rokowania są niekorzystne. 5-6 lat, to średni czas przeżycia, jednak niektórzy pacjenci umierają już po 6 miesiącach od diagnozy.

 

Dostęp tylko ratunkowy

Standardowym postępowaniem terapeutycznym jest zastosowanie immunochemioterapii. Jednak już po pierwszej wznowie choroby może pojawić się oporność na ten rodzaj leczenia. Co wówczas pozostaje? Na dzisiaj – tylko ratunkowy dostęp do technologii lekowych. RDTL to niestety wydłużenie w czasie procesu otrzymania leczenia. W Europie standardem jest już od wielu lat dostęp do leków o innym niż chemioterapia mechanizmie działania – inhibitorów kinazy Brutona, jak terapia ibrutynibem.

Niestety pacjenci z MCL w Polsce nie mogą na razie liczyć na taki standard w ramach programu lekowego refundowanego przez NFZ, mimo że zgodnie z prawem powinni otrzymywać leczenie odpowiadające aktualnej wiedzy medycznej.

Dlaczego RDTL to za mało

RDTL to system wydawania indywidualnych zgód na leczenie pacjentów, dla których wyczerpano wszystkie dostępne opcje terapeutyczne finansowane ze środków publicznych. Od 2019 r. do leczenia w ramach RDTL zakwalifikowano ponad 50 pacjentów z MCL, a obecnie terapię stosuje 30 pacjentów z wnioskowanej populacji.

Procedura RDTL powinna jednak – jak sama nazwa wskazuje – być ratunkowa i służyć w wyjątkowych przypadkach. Konieczność korzystania z niej de facto w trybie standardowym świadczy o tym, że dostęp do optymalnego leczenia, które jest już normą w Europie, powinien być gwarantowany przez państwo. O poprawę tej sytuacji zabiegają pacjenci oraz środowisko klinicystów, jednak proces refundacyjny trwa już ponad trzy lata, a lek nie znalazł się także na kolejnej, lipcowej liście refundacyjnej.

– Pacjenci, którzy otrzymali leczenie immunochemioterapią i są oporni albo z nawrotem po kolejnej linii immunochemioterapii właściwie nie mają innej skutecznej opcji leczenia – podkreśla prof. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii IHiT w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Zwraca uwagę, że ibrutynib jest od kilku lat we wszystkich zaleceniach towarzystw międzynarodowych. Powinien być więc również standardem w Polsce.

Chorzy nie mają wyjścia

Oczywiście lekarze, w trosce o chorych, starają się wnioskować o leczenie dla swoich pacjentów w ramach RDTL. Jak zauważa prof. I.Hus są to rzeczywiście chorzy, którzy innej opcji leczenia nie mają. Wachlarz możliwości jest wyczerpany. Choroba jest niestety agresywna i szybko dochodzi do nawrotów, więc istotne jest, aby dostęp do terapii był jak najłatwiejszy i jak najszybszy, by zwiększyć szanse pacjenta na dłuższe życie.

Tymczasem procedura RDTL, mimo niedawnych zmian związanych z ustawą o Funduszu Medycznym, które nieco ją usprawniły, nadal jest czasochłonna, a zasady finansowania budzą obawy części placówek. Ośrodek rozlicza się z Oddziałem Wojewódzkim NFZ na podstawie rachunku lub faktury dokumentującej zakup leku oraz pozytywnej opinii konsultanta krajowego lub wojewódzkiego w danej dziedzinie medycyny. To trwa, ale i finanse nie są bez znaczenia.

– Leczenie w ramach RDTL to nadal kwestia funduszy, którymi dysponuje dana placówka. Nie jest łatwo. Jest to też dodatkowy czas i czekanie na decyzję. W programie lekowym byłoby to dużo prostsze – ocenia prof. Iwona Hus, hematolog.

Większość pacjentów z MCL w momencie diagnozy jest już w zaawansowanej fazie choroby, co nie ułatwia leczenia. Obecnie terapia jest refundowana już we wszystkich innych krajach europejskich. W 21 krajach lek jest standardem od ponad 4 lat, a tymczasem w Polsce proces refundacyjny trwa już ponad 1000 dni. To jeden z rekordów.

Kilka faktów na temat MCL

Choroba ta trzy, cztery razy częściej dotyka mężczyzn niż kobiety. Tak jak inne chłoniaki, powstaje w wyniku błędu na etapie tworzenia lub dojrzewania komórek układu odpornościowego, a przyczyna jej rozwoju w większości przypadków nie jest znana.

MCL wykazuje cechy zarówno chłoniaków o przebiegu agresywnym (szybki wzrost), jak i przewlekłym (nieuleczalność). Choroba ma charakter uporczywie nawrotowy, a wraz z jej postępem okresy remisji, czyli cofnięcia objawów choroby, stają się coraz krótsze. Mediana przeżycia całkowitego wynosi ok. 5-6 lat. Niektórzy pacjenci umierają już po 6 miesiącach od diagnozy.

Niestety, jest trudna do rozpoznania we wczesnym stadium ze względu na skąpe objawy (poty – zwłaszcza nocne, gorączki i znaczący spadek wagi ciała, często świąd skóry). Zaledwie 1/3 pacjentów ma objawy w chwili rozpoznania. Nawet zmiany w wynikach morfologii krwi nie zawsze od raz dają diagnozę. Diagnostyka trwa więc długo, a większość pacjentów jest już w zaawansowanym stopniu choroby, co nie ułatwia leczenia. W rozpoznaniu najczęściej pojawiają się powiększone węzły chłonne, a także wątroba, śledziona i zajęcie szpiku kostnego.

Źródło: politykazdrowotna.com


Największa w Polsce baza organizacji pacjenckich. Skorzystaj z wyszukiwarki i sprawdź informacje o stowarzyszeniach i fundacjach kierujących swoją pomoc do osób chorych i ich rodzin.